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                    《科學畫報》

                    開博時間:2016-07-01 14:43:00

                    由中國科學社于1933年8月創刊,距今已有80年的歷史?!犊茖W畫報》在80年的辦刊歷程中,形成了通俗生動、圖文并茂地介紹最新科技知識,形式多樣地普及科學技術的特點,對提高廣大群眾的科學水平,啟發青年愛好科學、投身科學事業起了很大的作用,當今的不少著名學者、教授、科學家,青少年時代都曾受到它的熏陶和啟發。

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                    救命雞蛋誕生記

                    2017-03-21 11:29:00

                      在美國佐治亞州的一個郊區農場,一群看似很普通的白來航母雞,最近吸引了全世界的目光。原來,這些母雞住在潔凈寬敞的籠子里,像普通母雞一樣愉快地產蛋,而它們所產的雞蛋并沒有像普通雞蛋一樣進入廚房,成為人們餐桌上的美味,而是被送到一個制藥廠,提取一種叫溶酶體酸性脂肪酶的特殊成分,用來救治9名剛剛出生1?2個月的小嬰兒,這些小嬰兒體內先天缺少這種酶,之前這種患兒通?;畈贿^6個月。

                      罕見病急需特效藥

                      溶酶體酸性脂肪酶(LAL)是人溶酶體中一種脂肪酶,是機體水解膽固醇和三酰甘油的關鍵酶,對調節膽固醇合成以及含量至關重要。不幸的是,有些人體內天生缺乏溶酶體酸性脂肪酶,或者這種酶活性太低,即溶酶體酸性脂肪酶缺乏癥(LAL-D癥),可導致脂肪在患者肝臟、脾臟和脈管中堆積。

                      LAL-D癥有兩種形式,一種被稱為沃爾曼病,臨床檢測時患者體內完全缺乏LAL,因而病情發作快速,表現為肝臟腫大,貧血,嘔吐,生長緩慢等癥狀,直至死亡,絕大多數患兒都活不過半歲。該病是由以色列哈達薩醫院的波蘭裔醫生摩西·沃爾曼首次發現的,并于1954年正式以其名字命名;而另一種則被命名為膽固醇酯沉積病,臨床檢測時患者體內LAL含量低于正常水平,病情發作較為溫和,通常出現在兒童早期或成年期,往往以老年患者居多,表現為肝臟腫大、纖維化和肝硬化,并伴隨心血管疾病等并發癥。

                      LAL-D癥是一種常染色體隱性遺傳疾病,即當一個人(攜帶者)基因組攜帶單個致病基因時,并不會表現癥狀,但是當兩個攜帶者結婚生子后,其后代會有1/4的概率表現出LAL-D癥狀。LAL-D癥屬于典型的罕見病,每100 萬新生兒中只有1?2 名嬰兒患上沃爾曼病,而膽固醇酯沉積病在每 100 萬人中大約有25 人。

                      雖然LAL-D癥被報道已有60多年歷史,但是由于該病患者數量較少,所以沒有引起國際醫藥界的重視,導致至今尚沒有有效的治療方法,臨床醫生只能對患病嬰兒進行營養和維持療法,但這些患兒往往難以活過6個月,給患兒的家庭帶來無盡的痛苦,而對成年患者則使用他汀類藥物,但只能緩解部分癥狀,無法解決肝臟中脂肪堆積的問題,有些患者不得不采用肝臟移植來解除痛苦。 

                      救命的轉基因雞來了

                      為了找到理想的治療手段,科學家建立了一種LAL-D癥小鼠模型,即將小鼠體內溶酶體酸性脂肪酶基因破壞,這些實驗小鼠就會表現出LAL-D癥狀,當將溶酶體酸性脂肪酶注射到小鼠體內后,科學家驚喜地發現,小鼠LAL-D癥狀得到了顯著改善,證實溶酶體酸性脂肪酶替代療法可能是一種有效的LAL-D癥治療方法

                      然而,溶酶體酸性脂肪酶主要存在于人血液、肝臟等組織器官中,難以大規模提取。要對溶酶體酸性脂肪酶進行大規模生產,只能借助于基因工程技術,科學家先后嘗試了用基因工程CHO細胞(中國倉鼠卵巢細胞)、酵母和轉基因植物來生產重組溶酶體酸性脂肪酶,但是都沒有取得滿意的結果。另外,由于CHO細胞和酵母等方法生產成本太高,對于用量較小的孤兒藥,很難取得可觀的利潤,所以大多數制藥公司都不愿意研發生產。

                      美國西納蓋瓦(Synageva)生物制藥公司是一家專門從事罕見病藥物開發的公司,5年前,該公司科學家開發了一種全新的生產方法,即轉基因雞生物反應器技術,不僅能大量生產高活性的重組溶酶體酸性脂肪酶,又能大幅降低其生產成本,可謂兩全其美。該技術的基本思路是通過基因重組技術,讓這類酶能在轉基因雞的蛋清中大量生產,然后從雞蛋清中提取純化出該酶,用于疾病治療。

                      大家知道,人類基因組中含有一種編碼溶酶體酸性脂肪酶的特殊基因,但是這種基因只能在人類細胞中表達溶酶體酸性脂肪酶,而且含量甚微,在雞的細胞中更是難以表達。為了讓這種酶能在雞蛋清中大量產生,研究人員借助于一種雞卵清蛋白基因,因為卵清蛋白是雞蛋清中含量最高的蛋白質,約占蛋清蛋白質的65%。研究人員將卵清蛋白啟動子,也就是控制蛋白合成的開關,與人的溶酶體酸性脂肪酶基因序列重新組合,組成新的基因,然后將新基因轉入雞的輸卵管細胞,產生的雞蛋孵化后就變成轉基因小雞了,這種轉基因雞將上述重組基因穩定地遺傳給后代,這樣,轉基因雞家族不斷發展壯大起來了,被西納蓋瓦公司飼養在位于美國佐治亞州和馬薩諸塞州的4個專門建造的、高度潔凈的養雞場里。

                      西納蓋瓦公司研究人員發現轉基因雞蛋清中含有大量重組溶酶體酸性脂肪酶,就把這些酶提取出來,并命名為卡努馬(Kanuma),用于救治那些患有先天性溶酶體酸性脂肪酶缺乏癥的小嬰兒,大大增加了患兒成活的時間和康復的希望。在一項已完成的臨床試驗中,經過連續四周,每周注射一次卡努馬之后,9 名沃爾曼病嬰兒中有 6 名嬰兒(67%)在 12 個月時仍存活,而對照組的 21 名嬰兒中沒有人能存活。

                      由于長期以來,缺乏針對溶酶體酸性脂肪酶缺乏癥的有效治療手段,為了鼓勵和資助罕見病藥物卡努馬的研發與生產,美國食品藥品監督管理局(FDA)決定給予該藥物孤兒藥資格和突破性治療藥物資格,并給予其優先審評資格,在該藥物完成臨床試驗不到1年,美國FDA2015129日正式批準了卡努馬藥物用于治療人的溶酶體酸性脂肪酶缺乏癥,是全球首個也是唯一治療溶酶體酸性脂肪酶缺乏癥的重組蛋白藥物。該藥物已在3個月前在歐盟率先獲得批準,目前已向日本、墨西哥等國遞交了新藥注冊申請,有望很快在這些國家和地區獲準上市。 

                      更多的轉基因雞將振翅高飛

                      卡努馬藥物是全球第一例轉基因雞生產的重組蛋白藥物,也是繼2009年批準轉基因山羊生產的重組抗凝血酶III、2014年批準轉基因兔生產的治療遺傳性血管性水腫藥物以來,美國FDA批準的第三種源自轉基因動物的重組蛋白藥物,因此引起了全世界廣泛的關注。同時,也是美國FDA在剛剛批準食用轉基因三文魚商業化之后,在不到一個月時間內批準的第二例轉基因動物產品,表明國際轉基因動物產業化步伐正在加快。

                      自從1987年第一批轉基因雞誕生以來,美國、中國、日本、韓國、英國、加拿大、波蘭、澳大利亞等十幾個國家的科學家開展了轉基因雞的研究,生產藥用重組蛋白正是轉基因雞的主要研究熱點,有些重組蛋白產品也已進入臨床試驗階段。在不久的將來,源自轉基因雞的重組蛋白創新藥物將不斷出現。值得一提的是,中國農業大學的科學家最近開發了高效表達重組人嗜中性防御素和人溶菌酶的轉基因雞,有望成為我國第一批實現產業化的轉基因雞。

                      除了生產藥用蛋白之外,轉基因雞還可用于抗病育種,最引人注目的當屬英國劍橋大學和羅斯林研究所聯合開發的抗禽流感轉基因雞。在過去的10年里,禽流感給家禽養殖業和人類健康帶來了很大威脅,成為全球研究者關注的焦點。從英國劍橋大學和羅斯林研究所的科學家發表在國際著名學術雜志《科學》中的論文得知,研究人員將一個新基因植入尚在蛋里未孵化的雞胚胎里,產生一種類似誘餌的RNA(核糖核酸)鏈,當H5N1禽流感病毒感染轉基因雞后,病毒復制過程中的一種關鍵性的聚合酶就會主動結合這種誘餌”RNA鏈,由于誘餌”RNA鏈經過特殊改造,能讓結合上來的病毒聚合酶失去活性,使得H5N1禽流感病毒不能有效復制,從而阻止流感病毒傳播。

                      為了驗證轉基因雞是否能抗禽流感病毒,研究人員將16只受到感染的普通雞、16只正常的普通雞以及16只轉基因雞放在一起飼養,結果發現,正常的普通雞很快就感染了禽流感病毒,而轉基因雞易感性較低,最終受到病毒感染的過程更慢。

                      目前研究人員正在開展這種抗禽流感轉基因雞的食用安全性評估,一些國際雞育種大公司也對這些轉基因雞表現出濃厚的興趣。這項技術如果最終獲得成功,還可以用來培育抗其他類型禽流感病毒的轉基因雞?;蛟S,若干年后,將有更多的轉基因雞飛出實驗室,除了生產救命藥物方面大顯身手之外,也可能像轉基因三文魚一樣逐漸進入人們的餐桌。

                      (本文作者湯波,分子生物學博士,高級畜牧師,主要從事動物生物技術研究,曾獲得國家科學技術進步獎二等獎和中華農業科技獎一等獎等獎項)

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