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                    第28期:“孤兒藥”如何醫治更多罕見病

                    第28期:“孤兒藥”如何醫治更多罕見病 0:00/0:00
                    最新發布時間: 2021-06-29   瀏覽數:
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                      本專欄面向科普工作者和社會公眾常年征稿(點擊“投稿說明”查看詳情),征稿郵箱:zhaozheng@cstm.org.cn 。

                      白血病是一種令人聞之色變的惡性疾病,在我國各種腫瘤發病率中排名第六位?!安恢沃Y”,是大多數人對于白血病的第一印象。但是,在白血病家族中有一種較為“幸運”的類型——慢粒白血病。相比其他急性白血病,慢粒白血病患者不需要四處找配型移植,而可以像糖尿病、高血壓等慢性病患者一樣,通過口服藥片控制病情。如果維持得比較好,還可以正常生活,甚至從事自己喜歡的運動,這樣的狀態可以維持10多年甚至更久。

                      自2013年開始,每年的9月22日被定為“國際慢粒日”,“慢?!笔锹运栊园籽〉暮喎Q,是由于患者體內第9號和22號染色體易位導致基因突變而發生的。

                      為何要專門為這種罕見疾病設立一個紀念日?慢粒白血病患者的生存之戰有著怎樣一段令人唏噓的過去?讓我們跟隨影片《我不是藥神》回到2000年年初的中國。

                      影片中,生意慘淡的個體小商戶程勇偶然結識了慢粒白血病患者呂受益,受其所托從印度代購了一種叫做“印度格列寧”的藥物,由此,他發現了需要長期服藥來維持生命的慢粒白血病患者群體和背后巨大的“商機”。隨著代購需求量增大,程勇很快成為了“印度格列寧”的“代理商”。然而,這種藥在當時的中國屬于非法藥,正版藥商的維權施壓,公安機關的緊密追查,危機四伏的代理路上,主人公的內心也開始發生變化。

                      由于前期研發投入以及專利期保護,進口藥物“格列寧”也是一種天價藥。一瓶售價4萬元,一年要服用7瓶,如果把藥片換算成重量,它的價格幾乎是黃金的20倍!這對于需要長期服用的普通家庭來說,無疑是不可承受之重。而療效相當的印度仿制藥價格卻不及正版藥的1/8,為了活下去,很多慢粒白血病患者不得不通過非法渠道獲得這種仿制藥。程勇明白,一旦他的代理路斷了,很多患者就只能放棄治療,等待死亡。選擇守法還是救命?這是無解的心靈拷問。最終,他主動放棄了全部的利潤,無償甚至倒貼,決定為這些鮮活的生命鋌而走險。

                      這部影片根據2013年轟動一時的陸勇案改編。電影中,程勇的原型就是陸勇。與劇中不同的是,他本人也是一名慢粒白血病患者,當他發現了療效相當的印度仿制藥之后,一直無償為其他病友代購,幾年間陸續幫助的病友達數千人。2013年,他因走私違禁藥物被捕,經過兩年的調查審理,檢方決定撤訴,陸勇被無罪釋放。這起案件在當時引起了巨大的轟動,引發了廣泛的討論,也直接推動了抗癌藥被納入我國醫保的進程。同年的9月22日,第一個“國際慢粒日”在中國誕生。

                      時隔多年,慢粒白血病患者如今的生存狀況又如何呢?截至2018年,我國慢粒白血病患者的10年生存率已經從2002年的30%提高到了85%。目前我國大部分地區已經將治療這種疾病的藥物列入醫保范圍,如果堅持治療、定期檢測,多數患者可以實現長期生存。

                      近幾年,越來越多的研究表明,應用TKI(是一類抑制酪氨酸激酶活性的藥物)獲得深度分子學反應時間超過兩年的慢粒白血病患者部分能夠獲得長期的無治療緩解,即功能性治愈。在未來,改善患者的生活質量,實現功能性治愈將是慢粒研究領域的長期目標。

                      這部電影的內容也是世界上很多罕見病患者群體的一個縮影。由于治療罕見病的藥物市場需求少、研發成本高,很少有制藥企業愿意研發生產,這些藥物又被稱為“孤兒藥”,不僅價格昂貴,也不容易被列入醫保,對于患者來說無異于雪上加霜。

                      如今,發達的社交媒體讓越來越多的罕見病進入了人們的視線:“冰桶挑戰接力”讓人們看到了“漸凍人”群體,“橙子微笑”讓我們認識了“小飛俠”群體。我們希望,在科學攻克這些罕見病之前,全社會能給予這些特殊群體更多的關注。

                    (作者:包若冰 中國科技館網絡科普部工程師)

                    (專欄編輯:趙錚 李競萌)

                    孤兒藥;醫治;罕見病

                    (本文轉載自:《科普時報》2020-9-25(第2版)“媒眼看世界”欄目)


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